为什么对罕见病药物不可“压价”——

有一类病症被称为“罕见病”，顾名思义，自然是并不常见。据介绍，所谓“罕见病”是患病率极低、患者总数少的疾病统称，大部分与基因有关且在儿童期发病。但是此类疾病虽属罕见，总计起来绝对数量却不少，有专业机构调查数据显示，全球目前已知的罕见病超过7000种，吾国已知的也约有1400种，患者超过2000万人。

据财新网报道，在日前举行的博鳌亚洲论坛上，全国政协常委、原国家食品药品监督管理总局局长毕井泉发出呼吁：应尊重药企对罕见病药物自主定价的权利，不应以任何名义施行变相的行政审批。

毕先生为什么如此呼吁？他指出，无药可用是罕见病突出的问题，目前市面上罕见病治疗药物只有800多种，95%以上的罕见病没有对应药物；究其原因，尽管开发罕见病药物在科学上有意义、现实中有需要，但是其投入产出比难以令人满意，如果不允许自主定价，药企就更缺乏积极性进行开发了。

笔者觉得，毕先生此言道出了世人皆知的一个常识，即“物以稀为贵”。罕见病既属“罕见”，意味着相对于其它常见病在医治方面存在更多的“信息不对称”，因此药物的研发投入本来就较大；即使研发成功，患者的“罕见”又意味着在市场上的使用量有限，药品的价格自然就会比较高；再如果不许研发者自主定价，药企无利可图乃至会赔本，自然就没有积极性投资开发了。但是罕见病又在危害部分人类的身体健康，我们总不能因为它的“罕见”而忽略它，故此毕先生呼吁应该让药企对其自主定价，意思是在上市之初可以容许企业卖得贵一些。

实际上大部分的常见病药物理论上也是由企业自主定价的，政府部门对药品价格的控制，主要借助于医保集中采购时供需双方的价格谈判，由于政府部门代表医保这一“最大的买方”，因此在谈判中具有优势可以对药品“压价”。诚如毕先生所指出的，目前医保谈判已经逐渐成为限制药品价格的主要方式，这有利于降低患者的用药成本，但另一方面也难免限制了企业的定价空间，进而影响企业研发积极性。故此毕先生认为，鉴于罕见病的特殊性，应该将其药物的支付标准和定价独立出来，医保只按药品临床价值和医保资金的承受能力制定支付标准，差价则由患者支付。也就是说，医保部门在谈判时对罕见病应该“网开一面”，不对其药物“压价”，而应允许企业自主定价——笔者理解大概是这么个意思，目的是激励药企敢于投资开发针对罕见病的药物。

推而论之，对于任何具有创新性而又比较“小众”的市场产品，它的研发活动都需要管理部门让其“放开手脚”，对它的价格管理亦应比较宽松，至少在产品投入市场的初期理应如此。诚然，作为单体的科学家，他在研发时可以不计名利，全心全意地投身其中；但是作为一个群体组织的企业，则需要以“赢利最大化”为目标。而诸如罕见病药物这样的产品，其研发既需要巨大的投资，又因其“小众”而更难实现盈利，如果得不到政府的支持反而有诸多管制，势必会让很多企业“退而避之”。作为曾经担任过国家药监部门主管的毕先生显然深知其中的艰难，因此才发出上述呼吁；而且他“退居二线”之后也许更能客观、理性地看待此事。企业逐利看起来似乎并不“高尚”，但这是市场经济发展和产品开发的一个基本动力。

这还让笔者联想起前不久有新闻报道介绍说国外对一些创新性的产品，往往采取的是“事中监管”而不是“事先审查”，因为管理部门对这种新兴产品的市场效用存在“信息不对称”，因此不妨先放他们一码。笔者认为这种监管思路符合“实践出真知”的唯物主义认识论，值得我们参考。当然起码的备案是必须要有的，同时也要对“事中监管”可能会出现的问题有思想准备和应对预案，因为创新活动难免“鱼龙混杂”，甚至会有“假冒伪劣”，所以笔者一向力主吾国还应该借鉴国外经验建立起“惩罚性赔偿”制度，以警示创新企业要切实地负起自己的社会责任，防止其为了追求尽快赢利而仓促地把不成熟的产品推向市场甚而至于弄虚作假。

  当然，正如毕井泉所指出的，鼓励创新还应该建立和完善专利保护和数据保护制度，其中专利制度的要义在于给予药物发明人限定时间的市场独占权，在此期间药企能自主决定生产数量和产品价格。正如其所说，“如果创新药的价格不是由企业自主制定，这种市场独占权也就没有意义，药物专利保护就丧失了本来激励创新的功能。”（未名日记4月8日）